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強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是常見的成人發(fā)病性肌肉營養(yǎng)不良?；加羞@種疾病的人遺傳了重復(fù)的DNA 段，導(dǎo)致了重復(fù)性RNA的毒性堆積。因此，天生患有強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良的人經(jīng)歷了漸進(jìn)性肌肉萎縮和虛弱以及其他各種衰弱癥狀。

       CRISPR-Cas9是一種越來越多地用于校正導(dǎo)致各種疾病的基因（DNA）缺陷的技術(shù)。幾年前，美國加州大學(xué)圣地亞哥醫(yī)學(xué)院的研究人員改變了這種技術(shù)的作用方向：用一種他們稱之為RNA靶向Cas9（RNA-targeting Cas9, RCas9）的方法來修飾RNA。

       在一項新的研究中，這些研究人員證實一劑RCas9基因療法可降解有毒的RNA，并且?guī)缀?逆轉(zhuǎn)強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良小鼠模型的癥狀。
       許多其他嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉疾病，如亨廷頓病和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），也是由類似的RNA堆積引起的。目前還沒有治愈這些疾病的方法。
       通常情況下，CRISPR-Cas9的工作原理是引導(dǎo)一種名為Cas9的酶切割特定的靶基因（DNA），從而使得科學(xué)家們能夠讓靶基因失活或替換靶基因。RCas9的工作原理類似，但Cas9被引導(dǎo)到一個RNA分子上，而不是DNA。
       在2016年的一項研究中，Yeo團(tuán)隊通過使用RCas9追蹤活細(xì)胞中的RNA來證實RCas9發(fā)揮作用了。在2017年的一項針對實驗室模型和來自患者的細(xì)胞的研究中，這些研究人員使用RCas9消除了95%與強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良I型和2型、一種ALS類型和亨廷頓病相關(guān)的異常RNA。
       這項新的研究進(jìn)一步推進(jìn)了RCas9療法：在活的強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良I型小鼠模型中，這種療法逆轉(zhuǎn)了這種疾病的癥狀。
       這種方法是一種基因療法。這些研究人員將RCas9包裝在一種非感染性病毒中，這種病毒載體將這種RNA切割酶遞送到細(xì)胞內(nèi)。他們給這些小鼠注射了單劑RCas9基因療法或模擬治療（mock treatment，指的是未包裝RCas9的病毒載體）。
RCas9將異常的重復(fù)性RNA減少了50%以上，根據(jù)組織的不同而有所變化，而且治療后的強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良小鼠變得與健康小鼠基本沒有區(qū)別。
       這些研究人員擔(dān)心，來自細(xì)菌的RCas9蛋白可能會引起小鼠的免疫反應(yīng)而被迅速清除。于是他們嘗試在治療過程中短暫地抑制小鼠的免疫系統(tǒng)。結(jié)果，驚奇地發(fā)現(xiàn)，阻止了小鼠體內(nèi)的免疫反應(yīng)和清除，讓這種病毒載體及其攜帶的RCas9貨物持續(xù)存在，從而發(fā)揮它們的治療作用。更重要的是，他們沒有觀察到肌肉損傷的跡象。相反，他們觀察到參與新肌肉形成的基因的活性增加。
       這為開始測試靶向RNA的CRISPR-Cas9作為治療其他人類遺傳疾病的潛在方法打開了大門---至少有20種疾病由重復(fù)性RNA的堆積引起。
       仍然有待觀察的是，基于RCas9的療法是否會在人類中起作用，或者它們是否會引起有害的副作用，如引起不受歡迎的免疫反應(yīng)。像這樣的臨床前研究將幫助這些研究人員找出潛在的毒副作用并評估長期暴露的影響。
       2017年，Yeo聯(lián)合創(chuàng)辦了一家名為Locanabio的公司，通過臨床前測試加快RNA靶向CRISPR-Cas9的開發(fā)，并加快推進(jìn)到治療強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良和其他潛在疾病的臨床試驗階段。